انواع داروی هموفیلی و میزان اثربخشی هر دارو

داروی هموفیلی در انواع مختلفی وجود دارد که به‌طور عمده برای درمان و پیشگیری از خونریزی‌های ناشی از کمبود فاکتورهای انعقادی در بدن استفاده می‌شوند. در بیماران مبتلا به هموفیلی A، معمولاً فاکتور VIII و در هموفیلی B، فاکتور IX به‌عنوان داروهای اصلی تجویز می‌شود. این داروها به‌صورت تزریقی وارد بدن شده و نقش مهمی در جایگزینی فاکتورهای انعقادی دارند که به بهبود فرایند انعقاد خون کمک می‌کند. برای بیماران هموفیلی، مصرف این داروها می‌تواند خطر خونریزی‌های داخلی یا خارجی را کاهش دهد و در صورتی که خونریزی رخ دهد، شدت آن را کنترل کند. در بعضی از موارد، بیماران به داروهای نگهدارنده نیاز دارند که به‌طور منظم تزریق می‌شوند تا سطح فاکتورهای انعقادی در بدن آن‌ها در حد مناسب باقی بماند. این درمان‌ها به‌طور خاص برای مدیریت بیماری و جلوگیری از خونریزی‌ها در زندگی روزمره بیماران استفاده می‌شوند. اگر داروی هموفیلی برای شما تجویز شده، برای بررسی بیشتر از یک پزشک متخصص خون کمک بگیرید. برای دریافت نوبت ویزیت آنلاین یا حضوری پزشک متخصص هم می‌توانید از سایت دکترتو نوبت بگیرید.

داروی هموفیلی چیست؟

هموفیلی یک اختلال خونی است که معمولاً با تزریق فاکتورهای انعقادی برای جایگزینی فاکتورهای از دست رفته در خون درمان می‌شود. این فاکتورها می‌توانند به‌طور مصنوعی تولید شوند و خطر عفونت در آن‌ها بسیار کم است. در موارد خاص، درمان‌های دیگری همچون emicizumab، desmopressin و ترانگزامیک اسید نیز برای مدیریت این بیماری استفاده می‌شود. درمان هموفیلی به دو روش اصلی انجام می‌شود. در هموفیلی شدید، برای پیشگیری از خونریزی، معمولاً بیمار نیاز به تزریق فاکتورهای انعقادی سه بار در هفته دارد که می‌تواند در خانه انجام شود. در هموفیلی خفیف یا متوسط، درمان پس از شروع خونریزی یا قبل از انجام عمل جراحی یا دندانپزشکی انجام می‌شود.

گاهی اوقات برخی از بیماران آنتی‌بادی‌هایی علیه فاکتورهای انعقادی تولید می‌کنند که به آن‌ها مهارکننده‌ها گفته می‌شود. این آنتی‌بادی‌ها می‌تواند اثربخشی درمان را کاهش دهد. در این شرایط، تیم پزشکی با بیمار همکاری می‌کند تا درمان مناسب‌تری را برای مدیریت بیماری پیدا کند. فاکتورهای انعقادی مصنوعی که برای درمان هموفیلی استفاده می‌شوند، ایمن هستند و خطر انتقال عفونت از آن‌ها خیلی کم است. زمانی که این فاکتورها از خون اهدایی تامین می‌شوند، آزمایشات دقیق برای اطمینان از ایمن بودن آن‌ها انجام خواهد شد.

انواع داروی هموفیلی (لیست داروهای هموفیلی)

داروهای مختلفی برای درمان هموفیلی استفاده می‌شوند که هدف اصلی آن‌ها جایگزینی فاکتورهای انعقادی از دست رفته است. این داروها به دو دسته اصلی تقسیم می‌شوند؛ یکی داروهای فاکتور انعقادی و دیگری داروهای کمکی. در ادامه، برخی از داروهای رایج در درمان هموفیلی را به شما معرفی کرده‌ایم.

۱. داروهای جایگزین فاکتور انعقادی

فاکتورهای انعقادی برای درمان خونریزی‌های شدید مرتبط با بیماری‌های مختلف از جمله هموفیلی اکتسابی، هموفیلی مادرزادی و بیماری فون ویلبراند استفاده می‌شوند. این داروها به منظور جایگزینی فاکتورهای انعقادی که در بدن بیمار کمبود دارند، تجویز می‌شوند تا از خونریزی‌های غیرقابل کنترل جلوگیری کرده و وضعیت بیمار را تثبیت کنند.

فاکتور ۸ برای هموفیلی A

جایگزینی فاکتور VIII همچنان یک استاندارد برای درمان و پیشگیری از خونریزی در افراد مبتلا به هموفیلی a است. این درمان با شواهد بالینی و داده‌های حقیقی مؤثر بودن پروفیلاکسی FVIII در کاهش خونریزی و جلوگیری از عوارض طولانی‌مدت مانند آرتروپاتی را اثبات کرده است. فاکتور VIII به‌طور عمده برای جلوگیری از خونریزی‌های ناگهانی و همچنین برای پیشگیری از خونریزی‌های مکرر به کار می‌رود.

فاکتور ۹ برای هموفیلی B

افراد مبتلا به هموفیلی b به مقدار کافی فاکتور IX در خون خود ندارند. این فاکتور که به آن فاکتور لخته شدن IX، F9 یا FIX نیز گفته می‌شود، نقش کلیدی در فرآیند لخته شدن خون دارد. درمان با فاکتور نوترکیب IX برای افراد مبتلا به هموفیلی B توصیه می‌شود و فاکتورهای نوترکیب مختلف مانند BeneFIX، Rixubis، Ixinity، Alprolix، Idelvion و Rebinyn برای درمان این بیماری در دسترس هستند. این داروها به‌ویژه در پیشگیری و درمان خونریزی‌های مرتبط با هموفیلی B مؤثر هستند.

متن انگلیسی:
There are four main types of the blood-clotting disorder hemophilia, but two are especially rare. Treatment usually involves medications that help promote healthy clot formation.
ترجمه متن:
چهار نوع اصلی اختلال انعقادی خون هموفیلی وجود دارد که دو نوع آن نادر هستند. درمان معمولاً شامل داروهایی است که به تشکیل لخته سالم کمک می‌کنند.

healthline

فاکتور ۷ برای هموفیلی نادر

کمبود فاکتور VII (7) یک اختلال خونریزی نادر است که در آن بدن فرد قادر به تولید فاکتور VII به میزان کافی برای لخته شدن خون نیست. این اختلال می‌تواند به‌صورت ارثی یا ناشی از بیماری‌های کبدی یا کمبود ویتامین K رخ دهد. درمان‌های خاصی برای این اختلال وجود دارد، زیرا کمبود فاکتور VII می‌تواند به خونریزی‌های شدید و تهدید کننده زندگی منجر شود. در چنین مواردی، فاکتور VII نوترکیب ممکن است برای جلوگیری از خونریزی شدید استفاده شود.

برای مصرف داروهای هموفیلی نیاز به کمک داری؟

از پزشک راهنمایی بگیر.

فوق تخصص هماتولوژی

فاکتور ۱۳ و سایر فاکتورهای انعقادی

فاکتور XIII، که به آن فاکتور تثبیت‌کننده فیبرین نیز گفته می‌شود، نقش کلیدی در پایداری و تقویت لخته خون دارد. این فاکتور با کمک به تثبیت ساختار لخته خون، باعث افزایش استحکام و ماندگاری لخته می‌شود. فاکتور XIII به‌صورت هترودایمر پروتئینی متشکل از زیرواحدهای A و B در پلاسمای خون وجود دارد و توسط مغز استخوان و سلول‌های دودمان مزانشیمی تولید می‌شود. نقص یا کمبود این فاکتور می‌تواند منجر به اختلالات انعقادی شدید و خونریزی‌های مکرر شود.

۲. داروهای غیر جایگزین فاکتور انعقادی

داروهای غیر جایگزین فاکتور انعقادی مختلفی برای درمان هموفیلی وجود دارند و توسط پزشکان تجویز می‌شوند. در ادامه هر یک از این داروها را بیشتر توضیح داده‌ایم.

داروی DDAVP (دسموپرسین استات)

DDAVP یا دسموپرسین استات نوعی دارو برای هموفیلی است که برای افزایش تولید فاکتورهای انعقادی خاص در بیماران مبتلا به هموفیلی A یا بیماری فون ویلبراند استفاده می‌شود. این دارو معمولاً به‌صورت تزریقی یا اسپری بینی تجویز می‌شود و به طور موقت تولید فاکتور VIII را در بدن افزایش می‌دهد.

دسموپرسین استات

دسموپرسین استات (DDAVP) یک داروی مصنوعی است که شبیه هورمون ضد ادراری آنتی‌دیورتیک (ADH) عمل می‌کند و باعث افزایش سطح فاکتورهای انعقادی مانند فاکتور VIII و ویلمبراند در بیماران می‌شود. این دارو در درمان هموفیلی خفیف A و بیماری فون ویلبراند به‌ویژه در شرایط اضطراری برای متوقف کردن خونریزی استفاده می‌شود. با این حال، دسموپرسین استات برای هموفیلی‌های شدید یا افراد مبتلا به کمبود فاکتور VIII یا IX مناسب نیست.

داروی آمینو کاپروییک اسید اپسیلون

آمینوکاپروییک اسید اپسیلون یک داروی ضد فیبرینولیتیک است که برای کاهش خونریزی در بیماران هموفیلی یا سایر اختلالات خونریزی‌دهنده استفاده می‌شود. این دارو با مهار تجزیه زودهنگام لخته‌های خون، به جلوگیری از خونریزی بیش از حد کمک می‌کند. آمینو کاپروئیک اسید معمولاً در شرایطی که بیمار دچار خونریزی شدید است، به‌ویژه پس از جراحی یا در طول درمان‌های دندانپزشکی، تجویز می‌شود.

داروهای حفظ لخته خون و کاهش خونریزی

Hemlibra® با جایگزینی عملکرد فاکتور VIII، به جای جبران مستقیم فاکتور انعقادی از دست رفته، عمل می‌کند. این دارو به منظور پیشگیری از خونریزی یا کاهش دفعات خونریزی در افراد مبتلا به هموفیلی A قابل استفاده است. Hemlibra® به صورت تزریق زیرپوستی تجویز می‌شود.

کنسانتره های فاکتوری مشتق از پلاسما

درمان فعلی موجود برای هموفیلی A شامل جایگزینی فاکتور لخته شدن از دست رفته (FVIII) از طریق تزریق داخل وریدی است. این درمان معمولاً با تزریق کنسانتره‌های لخته شدن FVIII انجام می‌شود که یا مشتق از پلاسما (pdFVIII) یا نوترکیب (rFVIII) هستند.

متن انگلیسی:
Females can also have hemophilia, but it is much rarer. When a female has hemophilia, both X chromosomes are affected or one is affected and the other is missing or non-functioning. 
ترجمه متن:
زنان نیز ممکن است هموفیلی داشته باشند، اما بسیار نادرتر است. هنگامی که یک زن مبتلا به هموفیلی است، هر دو کروموزوم X تحت تأثیر قرار می‌گیرند یا یکی تحت تأثیر قرار گرفته و دیگری از بین رفته یا عمل نمی‌کند.

archive.cd

کرایو رسوب برای هموفیلی

کرایو (که به فاکتور ضد هموفیلی انجماد شده نیز معروف است.) بخشی از پلاسما (قسمت مایع خون) است. این محصول سرشار از فاکتورهای لخته‌کننده  پروتئین‌هایی که می‌توانند با کمک به کاهش یا توقف خونریزی از دست دادن خون را جبران کنند.) است. پروتئین‌های لخته‌کننده خون موجود در کرایو عبارتند از:

• فیبرینوژن
• فاکتور هشتم
• عامل سیزدهم
• فاکتور فون ویلبراند

۳. درمان هموفیلی با داروی نوترکیب

درمان‌های جایگزین فاکتور انعقادی به دو صورت از پلاسمای انسانی یا از محصولات فاکتور انعقادی نوترکیب به دست می‌آیند. این محصولات مولکول‌های دستکاری‌شده ژنتیکی هستند که شبیه به عوامل طبیعی موجود در بدن انسان بوده و به صورت مصنوعی در آزمایشگاه‌ها با استفاده از فناوری DNA تولید می‌شوند. حدود ۷۵ درصد از افراد مبتلا به هموفیلی تحت درمان پیشگیرانه با محصولات نوترکیب قرار می‌گیرند.

هم لیبرا و نقش آن در درمان هموفیلی

Hemlibra® یک داروی نسخه‌ای است که برای پیشگیری یا کاهش دفعات خونریزی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به هموفیلی A با یا بدون مهارکننده‌های فاکتور VIII مصرف می‌شود.

درمان هموفیلی با چسب های بافتی

هموفیلی یک اختلال ژنتیکی است که بر لخته شدن خون تأثیر می‌گذارد و درمان آن معمولاً شامل جایگزینی با فاکتورهای انعقادی است. به همین دلیل می‌توان اینگونه گفت که در حال حاضر، درمان قطعی هموفیلی با استفاده از چسب‌های بافتی ممکن نیست. 

۴. دارو برای درمان هموفیلی در کودکان

در زمینه مصرف داروهای هموفیلی برای کودکان باید محتاط‌تر بود. انواع دارو برای درمان هموفیلی در کودکان عبارتند از:

نوع دارو	توضیحات
آنتی‌فیبرینولیتیک‌ها	(مانند ترانکسامیک اسید و آمیکار) داروهایی هستند که از تجزیه سریع لخته‌ها جلوگیری می‌کنند. این داروها به بدن در تشکیل لخته‌های جدید کمک نمی‌کنند، بلکه از شکسته شدن لخته‌های موجود جلوگیری می‌نمایند. آنتی‌فیبرینولیتیک‌ها به صورت مایع یا قرص در دسترس هستند و می‌توان آن‌ها را از طریق یک خط داخل وریدی (IV) تجویز کرد. این داروها برای درمان خون دماغ و خونریزی در دهان، از جمله خونریزی‌هایی که ممکن است پس از عمل‌های دندانپزشکی رخ دهند، استفاده می‌شوند.
درمان آنتی‌بادی دو اختصاصی	به لخته شدن خون کمک می‌کند. این درمان که با نام Emicizumab یا Hemlibra® شناخته می‌شود، طبق یک برنامه منظم زیر پوست به بافت چربی تزریق می‌شود. معمولاً این دارو هر هفته، هر دو هفته یا هر چهار هفته یک‌بار تجویز می‌شود. درمان آنتی‌بادی مونوکلونال مشابه فاکتور هشت عمل می‌کند، اما خود فاکتور هشت نیست. این دارو خونریزی‌های فعال را درمان نمی‌کند، بلکه بیشتر برای پیشگیری از خونریزی در کودکان مبتلا به هموفیلی A متوسط یا شدید مؤثر است. Hemlibra® می‌تواند هم در کودکانی که مهارکننده دارند و هم در آن‌هایی که مهارکننده ندارند، استفاده شود.
دسموپرسین	که به نام DDAVP نیز شناخته می‌شود، دارویی است که برای برخی از کودکان مبتلا به هموفیلی A خفیف تجویز می‌شود. از این دارو برای متوقف کردن خونریزی استفاده می‌شود و می‌توان آن را به داخل رگ تزریق کرد یا به شکل اسپری استنشاقی از طریق بینی مصرف نمود. باید توجه داشت که همه کودکان مبتلا به هموفیلی A خفیف به این دارو پاسخ نمی‌دهند.

نحوه مصرف داروی هموفیلی

راه استاندارد درمان هموفیلی A و B جایگزینی فاکتور لخته‌شدن خون از دست رفته است تا خون بتواند به درستی لخته شود. یکی از روش‌های انجام این کار، تزریق کنسانتره‌های فاکتور انعقادی (تزریق در ورید) است. هموفیلی معمولاً با تزریق فاکتور انعقادی به منظور جایگزینی فاکتورهای از دست رفته در خون درمان می‌شود. علاوه بر آن، درمان با داروهایی مانند Emicizumab، Desmopressin و Tranexamic Acid نیز ممکن است. دسموپرسین در برخی از انواع هموفیلی خفیف می‌تواند به تحریک بدن برای ترشح فاکتور لخته‌شدن بیشتر کمک کند. این دارو می‌تواند به آرامی در رگ تزریق شود یا به عنوان اسپری بینی استفاده گردد.

عوارض جانبی مصرف داروی هموفیلی

مصرف داروی برای هموفیلی با عوارض جانبی مختلفی همراه است. انواع عوارض جانبی مصرف داروی هموفیلی که باید در اسرع وقت به پزشک یا متخصص گزارش دهید عبارتند از:

• واکنش‌های آلرژیک مانند بثورات پوستی، خارش یا کهیر، تورم صورت، لب‌ها یا زبان
• درد قفسه سینه
• ضربان قلب سریع و نامنظم
• احساس ضعف یا سبکی سر
• تب، لرز یا‌علائم شبیه آنفولانزا
• بی حسی یا گزگز در دست یا پا
• درد، قرمزی یا تورم در محل تزریق
• درد معده
• به طور غیر عادی ضعیف یا خسته
• زرد شدن چشم یا پوست

عوارض جانبی که معمولاً نیازی به مراقبت پزشکی ندارند و در صورت ادامه یا آزاردهنده بودن باید به پزشک خود گزارش دهید هم عبارتند از:

• تاری دید
• گرگرفتگی
• حالت تهوع
• استفراغ

این فهرست ممکن است تمام عوارض جانبی احتمالی را توصیف نکند. به همین‌ منظور باید برای مشاوره پزشکی بیشتر در مورد عوارض جانبی خود با پزشک صحبت کنید.

قراره داروی هموفیلی مصرف کنی اما نگران عوارضشی؟ مشاوره بگیر.

دکتر هموفیلی

موارد احتیاط و منع مصرف داروی هموفیلی

هر فرد مبتلا به هموفیلی هرگز نباید داروهای حاوی آسپرین (ASA) را مصرف کنند. داروهای ضد التهابی غیر استروئیدی (ایندومتاسین و ناپروکسن) و داروهای رقیق کننده خون مانند وارفارین یا هپارین هم از جمله داروهایی هستند که در صورت مصرف باید به پزشک اطلاع داده شوند.

اختلالات دارویی داروی هموفیلی

بیماران مبتلا به هموفیلی باید از مصرف داروهای ضدالتهابی غیراستروئیدی (NSAID) برای کاهش قرمزی و تورم خودداری کنند. داروهایی مانند ایبوپروفن (ادویل، موترین)، ناپروکسن (Aleve) و ایندومتاسین می‌توانند بر عملکرد پلاکت‌ها تأثیر گذاشته و باعث اختلال در فرآیند لخته شدن خون شوند. به جای NSAIDها، مصرف استامینوفن برای کاهش تب یا درد توصیه می‌شود.

نتیجه گیری و راهنمای مراجعه به دکتر

درمان هموفیلی عمدتاً با استفاده از داروهای تزریقی فاکتورهای انعقادی (فاکتور VIII برای هموفیلی A و فاکتور IX برای هموفیلی B) انجام می‌شود. این داروها به بیماران کمک می‌کنند تا خونریزی را کنترل کرده و کیفیت زندگی خود را بهبود بخشند. این درمان‌ها معمولاً نیاز به مصرف مادام‌العمر دارند و به‌صورت دوره‌ای تجویز می‌شوند. با وجود پیشرفت‌های علمی و درمان‌های جدید که در حال آزمایش هستند، داروهای خوراکی هنوز به‌طور گسترده برای هموفیلی در دسترس قرار نگرفته‌اند. بنابراین، مدیریت دقیق و مستمر بیماری بر اساس نیازهای فردی بیماران از اهمیت بالایی برخوردار است.

توصیه می‌شود که در رابطه با داروی هموفیلی از یک پزشک متخصص خون مشاوره بگیرید. برای دریافت نوبت ویزیت آنلاین یا حضوری از پزشکان متخصص، از وبسایت دکترتو کمک بگیرید. این سایت به شما این امکان را می‌دهد که در کمترین زمان و به راحتی، نوبت ویزیت مورد نظر خود را از متخصصان مختلف دریافت و درمان خود را پیش از آنکه دیر شود آغاز کنید. 

دکترتو مراقب سلامتی شماست!